近日，再鼎醫藥（09688.HK；ZLAB.US）旗下用以治療全身型重癥肌無力新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德正式在國內上市，引發業內關注。

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9月5日，這款罕見病用藥在北京、上海、廣東、湖北、河南、江西、河北等全國多個省市開出首批處方。藍鯨財經獲悉，目前藥店零售價為10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美國售價，但成年患者治療費用預估還是在30萬左右。

罕見病用藥負擔一直是業內關注重點，艾加莫德在今年6月底前獲國家藥監局批準上市，拿到了今年的醫保談判入場券。

再鼎醫藥首席商務官、大中華區總裁梁怡指出，將積極參與此次醫保談判，希望惠及更多國內患者。

讓吞咽和咀嚼都變得困難的疾病

“全身型重癥肌”作為一種罕見病似乎離我們的生活非常遙遠，但你可曾想過，如果吞咽、咀嚼這些平時稀松平常到你都不會在意的生活細節成為奢望，生命是否會成為一場噩夢？

全身型重癥肌無力的患者胡大哥（化名）分享了他的經歷：“2020年的3月，開始感覺自己的眼皮不舒服，先是左眼瞼下垂，后來發展成雙眼瞼下垂；此后的一年多時間都沒有確診，后來逐漸感覺到臉部肌肉很松弛，吐字不清以及咀嚼不力，后來連平時愛啃的骨頭都一點也咬不動了。”

胡大哥說，后來醫院一直無法確診，直到一次家庭聚會，他得知一位親戚也得過這樣的病。“后來才確診了是重癥肌無力。”胡大哥說。

近年來，隨著我國罕見病政策的不斷優化，罕見病開始越來越多地進入大眾視野，但罕見病的確診、治療依然存在亟待解決的問題。

胡大哥所得的全身型重癥肌無力（gMG）是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

治療方面，長期以來，gMG的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，以傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足。

作為近年來全球關注的熱點，以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特，能靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。

2022年全球市場銷售額達4.45億美元

艾加莫德（Efgartigimod）由Argenx公司所開發，于2021年12月在美獲批上市。2021年1月，再鼎醫藥與Argenx達成獨家授權合作，在大中華區（中國內地，香港、澳門和臺灣地區）開發和商業化艾加莫德。

今年6月，艾加莫德獲國家藥監局批準上市，成為國內首個且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，也成為再鼎醫藥在自身免疫領域首款商業化產品。

“從全球市場來看，自身免疫類產品不乏爆款，藥王修美樂就是自免性的產品，年銷售額超過200億美金，中國市場還在起步階段。”梁怡說。

治療費用方面，在美國，Efgartigimod約為6000美元/400mg/瓶，患者每年的治療費用預計高達20萬美元。

藍鯨財經獲悉，艾加莫德（衛偉迦?）的藥店零售價為10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美國售價，但成年患者治療費用還是在30萬左右。

值得注意的是，2023年國家醫保目錄調整工作即將開啟，今年截至6月30日獲批的藥物都有機會申報。

梁怡表示，再鼎希望惠及更多患者。“當然除了進入醫保，我們也會著力打通最后一公里問題，讓患者順利用上這款藥。”梁怡說。

從國家醫保局公布的《2023年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》看，再鼎醫藥的艾加莫德α注射液已經拿到了談判入場券。

據悉，艾加莫德是再鼎醫藥的第五款商業化產品，雖然是罕見病用藥，此前有市場人士擔心其銷量。

但從艾加莫德海外市場銷售情況來看，2022年作為艾加莫德在海外的第一個上市完整年，其全球市場銷售額已經達到4.45億美元，2023年有望突破10億美元，有成為重磅炸彈的潛質。

據德邦醫藥預測，艾加莫德銷售峰值將超過25億元，或將成為再鼎醫藥業績又一助力。