9月22日，藍鯨財經記者從人福醫藥集團股份公司（以下簡稱“人福醫藥”）處獲悉，近日，其控股子公司宜昌人福藥業有限責任公司（以下簡稱“宜昌人福”）收到國家藥品監督管理局核準簽發的氯巴占片《藥品注冊證書》。

氯巴占是一款治療罕見癲癇疾病的廣譜抗癲癇發作藥物，在超過100個國家被用作抗癲癇藥物，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國家衛計委等機構列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》，但彼時，在我國卻一直未上市，不少患兒家屬只能從國外“非法”代購正規上市的氯巴占。

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“相信氯巴占在國內的上市，會為國內臨床癲癇治療提供新的用藥選擇，也為廣大癲癇患者治療帶來新希望。”人福醫藥方面表示。

近年來，罕見病患者日益受到國家和社會各方的關注。目前中國罕見病用藥的困境還有哪些？

緩解癲癇患兒用藥難

氯巴占在我國屬于第二類精神管制藥物，去年7月，代購人“鐵馬冰河”被中牟縣公安局刑事拘留，涉嫌走私毒品犯罪，引發社會關注，“鐵馬冰河”亦是癲癇病患兒家屬。

此后，去年12月，罕見癲癇疾病病友群“一米陽光病友群”聯合1000多個病友起草公開信，發出“我們的孩子需要氯巴占”的求助，呼吁全社會關注罕見癲癇疾病“救命藥”氯巴占的用藥短缺問題。

在此背景下，今年6月，國家衛健委和國家藥監局聯合制定印發了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。明確了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫師的資質條件和管理要求、相關方權責等內容。同時明確全國共50家醫院作為使用氯巴占的醫療機構，其中北京有6家，其他各省（直轄市）至少有1家使用氯巴占的醫療機構。

公開資料顯示，我國癲癇總體患病率為4‰~7‰，估計約 600 萬活動性癲癇患者。癲癇治療以控制癲癇發作，提高生活質量為目標，以藥物治療為主，研究表明，多數癲癇患者經規范化藥物治療，病情可得到良好控制或緩解，但長期藥物治療后仍有30~40%患者反復出現癲癇發作，稱為難治性癲癇。國內外指南、共識及臨床循證醫學研究表明，氯巴占對兒童及成人各類難治性癲癇都是添加治療的推薦用藥。

人福醫藥方面表示，氯巴占上市銷售的價格、時間等具體事宜還在確定中。“相信氯巴占在國內的上市，會為國內臨床癲癇治療提供新的用藥選擇，也為廣大癲癇患者治療帶來新希望。”

據悉，目前，氯巴占的仿制企業不止人福藥業一家。去年12月，國家藥監局稱，已有8家企業按照有關規定獲準研制氯巴占。除了人福藥業外，濟南科匯醫藥科技有限公司研發速度也較為靠前，該公司去年曾表示，氯巴占仿制藥的藥學工作已經完成，研發進展情況已向藥監部門匯報。

罕見病用藥還有哪些困境？

對于目前中國罕見病用藥的困境還有哪些？人福醫藥方面向藍鯨財經記者表示，首先是準入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。截至2021年3月31日，罕見病目錄涉及的121種罕見病中，46種疾病在全球均無針對性的治療藥物，75種疾病有168種藥品已在全球范圍內上市。“有藥可治”的75種罕見病中,有16種罕見病的19種治療藥物在中國大陸地區沒有注冊上市。

此外，在支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫保覆蓋較少，醫保報銷比例較低，患者的疾病負擔較重，各地區保障水平存在差異。第三，診療方面，不同個體預后和治療效果差異大；同時和常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和PRO（患者結果研究）更為困難。

蔻德罕見病中心(CORD) 創始人及主任黃如方指出，像氯巴占這樣因為準入政策方面影響，無法在國內獲得治療的罕見病患者并不少見，雖然這兩年，我們看到國家在政策方面，對罕見病越來越重視，但可用的藥物種類少、用藥貴等問題，依然是罕見病患者診療路上最大的障礙。

沙利文大中華區合伙人兼董事總經理毛化在接受藍鯨財經記者采訪時曾建議，我國可以借鑒國外法規體系，逐步完善我國罕見病藥物研發及保障體系。雖然國家對罕見病群體關注日益提高，出臺了一系列支持性政策，如鼓勵罕見病藥物研發，對罕見病藥品優先審評審批、提供稅收優惠等，但整體而言，目前中國仍沒有像《孤兒藥法案》類似的綱領性立法，而綱領性法律能夠將罕見病藥品相關概念的定義，藥品的研發、引進、生產、供應、保障、市場監督等進行系統性的規范，進一步促進罕見病孤兒藥創新研發及引進上市。