近日，中源協和細胞基因工程股份有限公司副董事長、CEO王洪琦博士在接受《天津日報》記者專訪時表示，“細胞產業是生物醫藥產業中的創新高地，引領醫學治療模式變革”，并闡述了中源協和在生物醫藥領域的戰略布局及創新實踐。

零下196攝氏度“凍存”

預防疾病催生細胞存儲需求

走進中源協和細胞基因工程股份有限公司（以下簡稱中源協和）旗下的天津市臍帶血造血干細胞庫，一排排白色的液氮罐映入記者眼簾。透過玻璃幕墻，可以看到每個液氮罐上都有顯示屏，該屏幕顯示罐內的溫度均為零下196攝氏度。

“在這個臍帶血造血干細胞庫，我們共有150多個液氮罐。”工作人員一邊指著眼前的液氮罐，一邊給記者介紹，“每個液氮罐的容量為552升，可存儲約1428份臍帶血造血干細胞。”

作為國內較早開始運營臍帶血造血干細胞庫的生物醫藥企業，中源協和是國內為數不多的擁有相關業務牌照的企業，目前已在多地建有綜合細胞庫。中源協和副董事長、首席執行官王洪琦告訴記者，截至今年2月末，公司旗下的天津市臍帶血造血干細胞庫臍帶血臨床應用案例已超過3850例。

讓王洪琦印象深刻的是，有個家庭在公司存儲臍帶血造血干細胞長達19年后，將其用于治療孩子的再生障礙性貧血。在他看來，臍帶血造血干細胞是寶貴的生物資源，也是“天生的最好禮物”。

造血干細胞具有自我更新、多向分化、歸巢（即定向遷移至造血組織器官）等潛能。比如，造血干細胞不僅可以分化為紅細胞、白細胞、血小板，還可以跨系統分化為多種組織、器官的細胞等。“造血干細胞主要存在于臍帶血、外周血、骨髓中。”王洪琦對記者介紹，“臍帶血中含有豐富的可重建人體造血和免疫系統的造血干細胞。與骨髓、外周血來源的造血干細胞相比，臍帶血造血干細胞具有對配型要求低、排異反應低、增殖能力強等優點，而這也使臍帶血成為造血干細胞移植的主要來源之一。”

若從醫療用途來看，臍帶血造血干細胞的應用更為廣泛，可用于治療血液系統疾病以及部分遺傳病、代謝性疾病等。

王洪琦透露，當前，中源協和正著力打造包括臍帶血造血干細胞、臍帶間充質干細胞、胎盤間充質干細胞、胎盤亞全能干細胞、脂肪間充質干細胞、牙髓間充質干細胞、免疫細胞在內的綜合細胞庫。

干細胞治療

從干細胞移植到新藥研發

應用前景廣闊

在各類細胞中，干細胞有“萬用細胞”之稱。它可自我更新并不斷增殖、分化，成為各類器官所需的組織細胞。

干細胞的分類方式較多。以功能劃分來看，干細胞包括全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。其中，胚胎干細胞屬于全能干細胞，間充質干細胞、臍帶血造血干細胞屬于多能干細胞。

據業內人士介紹，人類很多疾病的產生都是從細胞損傷開始的，干細胞治療就像用生命的種子重新激活生命。在治療肝硬化、糖尿病、帕金森病、老年癡呆、系統性紅斑狼瘡等眾多難治性疾病方面，干細胞治療被寄予厚望。

“細胞產業是生物醫藥產業中的創新高地，引領醫學治療模式變革。”中源協和副董事長、首席執行官王洪琦對記者表示，無論是干細胞治療，還是免疫細胞治療，都為許多依靠傳統手段難以治療的癌癥、遺傳病、自身免疫性疾病等，提供了新的途徑，而這也將為眾多飽受疾病困擾的患者帶來希望之光。以臍帶血造血干細胞移植技術為例，截至目前，其已用于治療80多種疾病，國內臨床應用案例超過4萬例。

今年1月，國內首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液獲批上市。國家藥監局披露的信息顯示，該藥物由北京一家企業推出，可用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。作為異基因造血干細胞移植術后的主要并發癥之一，移植物抗宿主病在嚴重時可能引起死亡。

在國內首款干細胞藥物獲批上市后，不少業內人士倍感振奮，直呼：“干細胞藥物商業化元年來了！”

“盡管國內首款干細胞藥物面向的人群數量并不多，但其獲批上市提振了行業信心。”王洪琦說，艾米邁托賽注射液屬于間充質干細胞藥物。繼美國去年12月批準上市首款間充質干細胞藥物后，我國緊隨其后批準上市國內首款，這都證實了異體間充質干細胞的安全性和有效性。

間充質干細胞屬于多能干細胞，具有多向分化潛能。據介紹，間充質干細胞來源豐富、采集方便，具有低免疫原性，在免疫系統疾病和退行性疾病治療中具有良好的應用前景。

作為一家生物醫藥企業，中源協和近些年圍繞精準預防、精準診斷、細胞治療進行產業布局。“從國內已遞交臨床研究申請的干細胞新藥來看，其適應癥較多，涉及免疫系統、呼吸系統、消化系統、神經系統等。”王洪琦告訴記者，除了免疫細胞藥物外，中源協和在干細胞藥物方面也有布局，比如其自主研發的VUM02注射液已有8個適應癥獲批臨床試驗，其中包括失代償期肝硬化、特發性肺纖維化、臨床分型為重型/危重型新型冠狀病毒感染、激素治療失敗的Ⅱ度至Ⅳ度急性移植物抗宿主病等；自主研發的VUM03注射液臨床試驗申請已獲受理，主要用于治療非活動性、輕度活動性克羅恩病復雜性肛瘺；與首都醫科大學共同申報的、用于治療慢性牙周炎的牙髓干細胞藥物，已進入Ⅱ期臨床試驗。