近日，中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司副董事長(zhǎng)、CEO王洪琦博士在接受《天津日?qǐng)?bào)》記者專訪時(shí)表示，“細(xì)胞產(chǎn)業(yè)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中的創(chuàng)新高地，引領(lǐng)醫(yī)學(xué)治療模式變革”，并闡述了中源協(xié)和在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局及創(chuàng)新實(shí)踐。

零下196攝氏度“凍存”

預(yù)防疾病催生細(xì)胞存儲(chǔ)需求

走進(jìn)中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱中源協(xié)和）旗下的天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)，一排排白色的液氮罐映入記者眼簾。透過(guò)玻璃幕墻，可以看到每個(gè)液氮罐上都有顯示屏，該屏幕顯示罐內(nèi)的溫度均為零下196攝氏度。

“在這個(gè)臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)，我們共有150多個(gè)液氮罐。”工作人員一邊指著眼前的液氮罐，一邊給記者介紹，“每個(gè)液氮罐的容量為552升，可存儲(chǔ)約1428份臍帶血造血干細(xì)胞。”

作為國(guó)內(nèi)較早開(kāi)始運(yùn)營(yíng)臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)的生物醫(yī)藥企業(yè)，中源協(xié)和是國(guó)內(nèi)為數(shù)不多的擁有相關(guān)業(yè)務(wù)牌照的企業(yè)，目前已在多地建有綜合細(xì)胞庫(kù)。中源協(xié)和副董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官王洪琦告訴記者，截至今年2月末，公司旗下的天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)臍帶血臨床應(yīng)用案例已超過(guò)3850例。

讓王洪琦印象深刻的是，有個(gè)家庭在公司存儲(chǔ)臍帶血造血干細(xì)胞長(zhǎng)達(dá)19年后，將其用于治療孩子的再生障礙性貧血。在他看來(lái)，臍帶血造血干細(xì)胞是寶貴的生物資源，也是“天生的最好禮物”。

造血干細(xì)胞具有自我更新、多向分化、歸巢（即定向遷移至造血組織器官）等潛能。比如，造血干細(xì)胞不僅可以分化為紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板，還可以跨系統(tǒng)分化為多種組織、器官的細(xì)胞等。“造血干細(xì)胞主要存在于臍帶血、外周血、骨髓中。”王洪琦對(duì)記者介紹，“臍帶血中含有豐富的可重建人體造血和免疫系統(tǒng)的造血干細(xì)胞。與骨髓、外周血來(lái)源的造血干細(xì)胞相比，臍帶血造血干細(xì)胞具有對(duì)配型要求低、排異反應(yīng)低、增殖能力強(qiáng)等優(yōu)點(diǎn)，而這也使臍帶血成為造血干細(xì)胞移植的主要來(lái)源之一。”

若從醫(yī)療用途來(lái)看，臍帶血造血干細(xì)胞的應(yīng)用更為廣泛，可用于治療血液系統(tǒng)疾病以及部分遺傳病、代謝性疾病等。

王洪琦透露，當(dāng)前，中源協(xié)和正著力打造包括臍帶血造血干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤亞全能干細(xì)胞、脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞、牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞、免疫細(xì)胞在內(nèi)的綜合細(xì)胞庫(kù)。

干細(xì)胞治療

從干細(xì)胞移植到新藥研發(fā)

應(yīng)用前景廣闊

在各類細(xì)胞中，干細(xì)胞有“萬(wàn)用細(xì)胞”之稱。它可自我更新并不斷增殖、分化，成為各類器官所需的組織細(xì)胞。

干細(xì)胞的分類方式較多。以功能劃分來(lái)看，干細(xì)胞包括全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和單能干細(xì)胞。其中，胚胎干細(xì)胞屬于全能干細(xì)胞，間充質(zhì)干細(xì)胞、臍帶血造血干細(xì)胞屬于多能干細(xì)胞。

據(jù)業(yè)內(nèi)人士介紹，人類很多疾病的產(chǎn)生都是從細(xì)胞損傷開(kāi)始的，干細(xì)胞治療就像用生命的種子重新激活生命。在治療肝硬化、糖尿病、帕金森病、老年癡呆、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等眾多難治性疾病方面，干細(xì)胞治療被寄予厚望。

“細(xì)胞產(chǎn)業(yè)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中的創(chuàng)新高地，引領(lǐng)醫(yī)學(xué)治療模式變革。”中源協(xié)和副董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官王洪琦對(duì)記者表示，無(wú)論是干細(xì)胞治療，還是免疫細(xì)胞治療，都為許多依靠傳統(tǒng)手段難以治療的癌癥、遺傳病、自身免疫性疾病等，提供了新的途徑，而這也將為眾多飽受疾病困擾的患者帶來(lái)希望之光。以臍帶血造血干細(xì)胞移植技術(shù)為例，截至目前，其已用于治療80多種疾病，國(guó)內(nèi)臨床應(yīng)用案例超過(guò)4萬(wàn)例。

今年1月，國(guó)內(nèi)首款干細(xì)胞藥物艾米邁托賽注射液獲批上市。國(guó)家藥監(jiān)局披露的信息顯示，該藥物由北京一家企業(yè)推出，可用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。作為異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后的主要并發(fā)癥之一，移植物抗宿主病在嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。

在國(guó)內(nèi)首款干細(xì)胞藥物獲批上市后，不少業(yè)內(nèi)人士倍感振奮，直呼：“干細(xì)胞藥物商業(yè)化元年來(lái)了！”

“盡管國(guó)內(nèi)首款干細(xì)胞藥物面向的人群數(shù)量并不多，但其獲批上市提振了行業(yè)信心。”王洪琦說(shuō)，艾米邁托賽注射液屬于間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。繼美國(guó)去年12月批準(zhǔn)上市首款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物后，我國(guó)緊隨其后批準(zhǔn)上市國(guó)內(nèi)首款，這都證實(shí)了異體間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性和有效性。

間充質(zhì)干細(xì)胞屬于多能干細(xì)胞，具有多向分化潛能。據(jù)介紹，間充質(zhì)干細(xì)胞來(lái)源豐富、采集方便，具有低免疫原性，在免疫系統(tǒng)疾病和退行性疾病治療中具有良好的應(yīng)用前景。

作為一家生物醫(yī)藥企業(yè)，中源協(xié)和近些年圍繞精準(zhǔn)預(yù)防、精準(zhǔn)診斷、細(xì)胞治療進(jìn)行產(chǎn)業(yè)布局。“從國(guó)內(nèi)已遞交臨床研究申請(qǐng)的干細(xì)胞新藥來(lái)看，其適應(yīng)癥較多，涉及免疫系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)等。”王洪琦告訴記者，除了免疫細(xì)胞藥物外，中源協(xié)和在干細(xì)胞藥物方面也有布局，比如其自主研發(fā)的VUM02注射液已有8個(gè)適應(yīng)癥獲批臨床試驗(yàn)，其中包括失代償期肝硬化、特發(fā)性肺纖維化、臨床分型為重型/危重型新型冠狀病毒感染、激素治療失敗的Ⅱ度至Ⅳ度急性移植物抗宿主病等；自主研發(fā)的VUM03注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲受理，主要用于治療非活動(dòng)性、輕度活動(dòng)性克羅恩病復(fù)雜性肛瘺；與首都醫(yī)科大學(xué)共同申報(bào)的、用于治療慢性牙周炎的牙髓干細(xì)胞藥物，已進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗(yàn)。